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4岁男孩果果（化名）罹患先天性肠旋转不良，2021年发生了肠扭转肠坏死，在医院先后经历三次手术后，原本长3-5米的小肠仅剩35厘米，肠道有效吸收面积显著减少，不能维持患者的营养或儿童生长需求，从而引起了孩子营养吸收和代谢功能障碍。术后2年多以来，果果天天依赖营养支持，每天需要长达16小时的输液治疗。

5月9日，在海南省药品监督管理局、博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、乐城医疗药品监督管理局、永达基金会等共同努力下，经上海交通大学医学院附属新华医院专家全程指导，果果在海南医学院第一附属医院乐城医院完成了中国内地首例替度鲁肽Teduglutide临床应用，当针剂注射入男孩果果的腹部后，医生们也改变了“国际有药，国内无药”的治疗困境。

上海交通大学医学院附属新华医院蔡威教授表示，短肠综合征患者尤其是儿童患者，治疗需求非常急迫，“短肠综合征（SBS）是一种患病率极低的罕见病，因各种原因导致小肠被大部分切除后，肠道有效吸收面积显著减少所致，患者不能维持身体的营养需求，严重影响患儿正常生长需求。”

蔡威教授表示，近年来，通过多方努力，儿童患者预后显著改善，在国外发达国家的一些肠道康复中心，儿童SBS的总生存率已接近90%。但是，仍然有相当一部分患儿每天过着长时间静脉输入营养液的日子。

注射用替度鲁肽Teduglutide，这是2012年国际上出现的首款也是唯一一款获批应用于短肠综合征（SBS）的人胰高血糖素样肽 2(GLP-2)类似物。它能改善肠道吸收功能和帮助减少甚至摆脱静脉营养，目前，该药已经欧美药监部门获批，用于治疗1岁及以上的短肠综合征患者，也已在日本获批，治疗4个月及以上的短肠综合征患者。2022年在上海举办的国际进口博览会上，该药首次出现在展台上，并在海南自贸港博鳌乐城进口特许药械政策背景下被引入国内“先行先试”。

蔡威教授表示：“目前中国尚无SBS治疗药物获批，但疾病严重性和临床急需性不容忽视，希望各方努力，能尽快填补中国SBS药物治疗的空白。”

来源：澎湃新闻